Впервые стало возможно редактировать гены в теле человека

Американские ученые попытались изменить ДНК человека, отредактировав его генетический код непосредственно внутри тела. Это первый подобный опыт в мире, но ученые надеются, что они смогли навсегда вылечить болезнь, от которой страдает пациент.

Как сообщается в эксклюзивной статье, опубликованной в Associated Press, эта процедура была проведена 13 ноября в Калифорнии. В тело человека были введены миллиарды копий корректирующего гена и генетический инструмент для изменения его ДНК. Первые результаты ожидаются в течение месяца, но команда наверняка будет знать, работает ли этот метод, только через три месяца.

Синдром Хантера

44-летний Брайян Мадейс страдает синдромом Хантера. Это редкое генетическое состояние, вызванное отсутствием или повреждением гена, который позволяет организму разрушать сложные молекулы. Накапливаясь в теле, эти молекулы приводят к постоянным и прогрессирующим повреждениям.

Для лечения Мадейса, как уже упоминалось, был использован радикально новый подход. В интервью для Associated Press пациент сказал:

«Я готов рискнуть. Надеюсь, это поможет не только мне, но и другим людям».

Методы редактирования генов

Если этот подход окажется успешным, он может существенно повлиять на область генной терапии. Альтернативные методы редактирования генов уже использовались в других подходах. Например, ученые смогли изменить конкретные клетки в лаборатории, прежде чем ввести их пациентам. Другие генетические методы лечения вообще не изменяют ДНК, но их можно использовать только для лечения определенных заболеваний, к тому же часто они оказываются временными.

Надежду ученых на успех генной терапии, проведенной в организме человека, нельзя игнорировать, однако важно помнить, что мы находимся в самом начале этого пути и у нас нет кнопки отмены. Как только изменение в ДНК произойдет, мы не сможем вернуть генетический код к изначальному состоянию.

Как редактировать гены в теле человека

Инструментом для редактирования генов являются цинк-пальцевые нуклеазы. Он работает путем добавления нового гена и двух цинк-пальцевых белков в безвредный вирус, который затем перемещается в определенные клетки (в этом случае печени). Клетки начинают копировать цинк-пальцевые белки, в результате чего происходит разрезание ДНК. Именно в этот момент присоединяется новый ген. Чтобы избавить Мадейса от болезни, ученым пришлось отредактировать только 1 % клеток его печени.

Жми «Нравится» и получай только лучшие посты в Facebook ↓

Впервые стало возможно редактировать гены в теле человека